2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日 — 6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，该研究以大样本、长随访、数据来源权威的特点，呈现了中国实际临床诊疗环境下ALK-TKI治疗的“真实长期获益”，也补全了既往随机对照临床研究（RCT）较难覆盖的数据“盲点”，对临床决策及未来研究均有指导意义。《肿瘤瞭望》就此特邀浙江大学医学院附属第一医院周建娅教授，结合近年来真实世界证据的价值提升趋势，解读本次研究反映的ALK-TKI真实长期获益结果，并展望未来真实世界研究在ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）等慢病化瘤种中的独特意义。
编者按：2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日 — 6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，该研究以大样本、长随访、数据来源权威的特点，呈现了中国实际临床诊疗环境下ALK-TKI治疗的“真实长期获益”，也补全了既往随机对照临床研究（RCT）较难覆盖的数据“盲点”，对临床决策及未来研究均有指导意义。《肿瘤瞭望》就此特邀浙江大学医学院附属第一医院周建娅教授，结合近年来真实世界证据的价值提升趋势，解读本次研究反映的ALK-TKI真实长期获益结果，并展望未来真实世界研究在ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）等慢病化瘤种中的独特意义。
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《肿瘤瞭望》：近年来，真实世界证据（RWE）在国际肿瘤领域的重要性不断提升，FDA、EMA等监管机构也越来越重视RWE在药物评价中的价值，您认为这是否意味着RWE将在肿瘤药物的评价中发挥越来越大的作用？相比RCT，真实世界研究如今更能帮助医生回答哪些临床实践中的关键问题？
周建娅 教授：RWE在肿瘤药物评价中的作用上升，我觉得这种变化的确是正在发生的。过去我们评价一款抗肿瘤药，主要靠RCT——在严格的入排标准、标准化随访、管理下，看它能不能证明疗效，这在过去几十年是非常成功的范式，帮助确立了无数标准治疗。但问题在于，RCT验证的是“一款药在最理想的条件下能达到什么效果”，而我们临床医生每天面对的，是真实世界里千差万别的患者。所以现在国际上的趋势，确实是从“理想环境里的疗效验证”，慢慢往“真实环境里的长期获益验证”延伸。FDA、EMA近年来频繁出台RWE相关指导文件，也即承认了这一点：只有RCT并不够，还要看药物在真实世界里到底能否兑现获益。
具体而言，RWE能回答很多RCT回答不了、或者回答不充分的问题。比如说，RCT里的患者通常经过高度筛选——年龄不太大、没有太多共病、体能状态好；但真实世界往往更复杂，存在大量高龄、多共病、体能差的患者，这些患者在RCT里往往是被排除掉的，RWE能告诉我们，药物在这些患者身上到底表现如何。再比如治疗的持续性——RCT关注的是PFS、OS这些终点，但真实世界里，一款药患者到底能用多久、为什么停药、停药之后怎么办，这些“长期使用层面”的问题，RWE才能更好地回答。包括那些需要长期累积才会显现的安全性问题，RCT较短期的随访往往看不充分，但在真实世界长期用药的人群里就能观察得很清楚。
所以，RCT回答的是“这个药行不行”，而RWE回答的是“这个药在真实临床条件下，到底能不能用得出来、用得长久”，二者不是替代关系，而是互补关系。对肿瘤治疗来说，尤其是已经进入长生存时代的瘤种，在真实世界中的长期疗效验证非常重要——如果一款药RCT中的效果很好，但患者因为副作用、经济或者其他原因用不下去，那最终也很难转化成患者实际的获益。
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《肿瘤瞭望》：本届ASCO大会中，由中国研究者基于北京医保数据库开展的ALK-TKI真实世界研究也受到广泛关注，您认为此类基于医保数据库的大样本真实世界数据，对于理解ALK阳性晚期NSCLC患者“真实长期获益”有哪些RCT之外的重要价值？结合您的临床实践，哪些结果最让您有共鸣？
周建娅 教授：我觉得这项研究最特别的地方，在于它的数据来源——医保数据库。我们平时接触的真实世界研究，大多是单中心或者多中心的回顾性数据，样本量有限，而且往往集中在大医院；但医保数据库不一样，它覆盖的是一个地区几乎全部的参保人群，不分医院级别、不分地域，是真全口径”的真实世界数据。对ALK阳性这种相对少见的突变人群来说，这一点尤其宝贵，因为患者绝对数量不多，单个中心很难积累足够样本，而医保数据库能把一个城市里几乎所有的ALK患者都纳进来，这种体量和代表性，是别的数据源很难做到的。
本次研究能反映出RCT看不到的“真实长期获益”：RCT告诉我们的是受控条件下的疗效边界，而这项研究告诉我们的是，在真实的医保支付环境、真实的患者群体、真实的用药行为下，不同ALK-TKI到底被用了多久、消耗了多少医疗资源、产生了多少综合花费。这些维度，恰恰是患者和医保支付方最关心的，也是RCT在设计上没办法回答的。尤其是治疗持续时间（DoT）这个指标，它背后其实综合了疗效、安全性、耐受性、经济性所有因素，一款药患者愿意长期用下去，本身就说明它在真实世界里的综合表现是经得起考验的。
结合我自己的临床实践，研究里反映出的DoT差异是一个值得参考的指标——中位DoT最长的是阿来替尼，而且使用阿来替尼的患者，年均就诊次数和住院天数反而是最低的，这个结果跟我们临床上的体感是完全一致的，即阿来替尼患者用起来副作用相对少、耐受性好，能比较平稳地长期用下去，不太需要频繁地因为处理不良反应去就诊或住院。这种“用得长、又用得稳”的特点，在真实世界数据里被清清楚楚地量化出来了，我觉得这比任何主观印象都更有说服力。
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《肿瘤瞭望》：您认为对于ALK阳性晚期NSCLC等“长生存瘤种”，未来评价药物的价值时，真实世界研究还可以补充哪些RCT中“看不到”的信息？
周建娅 教授：首先是长期安全性方面的信息。RCT的随访周期通常是有限的，很多需要长期累积才会显现的不良反应，比如某些ALK-TKI的中枢神经系统毒性、严重的血脂异常和相关心血管风险、体重增加这类代谢问题，在短期随访里可能暴露不充分，但在真实世界里那些已经用药好几年的患者身上，就能观察得很清楚。这些信息，对我们权衡长生存瘤种的长期治疗方案至关重要。
其次是真实的治疗全程信息。RCT一般只看一个治疗阶段，但真实世界里，患者是怎么从一线走到二线、三线的，不同药物的排兵布阵怎么影响最终的总生存，患者中途又因为什么原因换药或停药——这些“治疗全程”的图景，只有RWE能完整呈现。对长生存瘤种来说，全程管理的策略往往比单一阶段的疗效更重要。
第三是生活质量和经济价值的维度。患者长期带瘤生存的生活质量好不好、经济负担重不重、能不能维持正常的生活和工作，这些都是衡量治疗价值的重要部分，但RCT往往只把它们当成次要终点，甚至根本不收集。像基于北京医保数据库这样的真实世界研究，能把医疗资源利用、综合花费这些跟生活质量、经济负担密切相关的维度量化出来。所以我觉得，未来评价一款药的价值，不能只看它在RCT里跑出来的PFS和OS，也要综合它在真实世界里的长期获益、安全性、生活质量和经济价值——也就是它“真实可兑现”的综合价值，这就是为什么像北京医保数据库这样的研究会越来越重要。
周建娅 教授
浙江大学医学院附属第一医院
博士生导师，主任医师
浙江大学医学院附属第一医院呼吸内科主任
浙江省呼吸系统疾病临床医学研究中心主任
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事，非小细胞肺癌专委会委员
中华医学会呼吸分会烟草病学组委员，医学伦理分会学组委员
浙江省医学会呼吸病学分会副主任委员
浙江省医师协会呼吸医师分会副会长
浙江省抗癌协会肺癌专委会委员，肿瘤标记物专委会常委
国家药监总局新药核查专员
美国约翰霍普金斯医院Sidney Kimmel癌症中心访问学者
主持国家自然基金3项，发表第一作者SCI论文10余篇，主参多项国际多中心临床试验