肝细胞癌（HCC）是全球第六常见的肿瘤，死亡率位列第三。在中国，50%的HCC诊断时伴有门静脉癌栓（PVTT）。虽然对于选定的PVTT患者，推荐进行手术以获得更好的生存结果，但术后复发率非常高。最近的回顾性研究显示酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合经导管动脉化疗栓塞（TACE）作为辅助治疗可延长患者的生存。中山大学附属第一医院匡铭教授团队开展研究，探索了索拉非尼联合TACE（SOR-TACE）作为术后辅助治疗对于HCC合并PVTT患者的疗效和安全性。在第20届美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会（ASCO GI 2023）的快速摘要专场（Rapid Abstract Session），匡铭教授报告了该研究结果（Abstract 493）。

 

 

该研究是一项Ⅲ期、多中心、随机、对照临床试验。据报道，可切除晚期HCC患者接受索拉非尼辅助治疗后2年RFS率为20%，因此本研究中，期望SOR-TACE联合治疗的2年RFS率达到38%，HR=0.6。本研究为优效性试验设计（图1）。

 

图1.研究设计

（引自大会讲者报告幻灯）

 

纳入符合条件的PVTT HCC患者，并随机分配（1:1）接受SOR-TACE或单独索拉非尼（400 mg bid）作为术后辅助治疗。在SOR-TACE组，TACE在索拉非尼（400 mg bid）给药后1天进行。主要研究终点为无复发生存（RFS），次要终点为OS、安全性和生活质量。由研究者基于mRECIST标准来评估肿瘤。

 

自2019年10月至2022年3月，213例患者接受了评估，最终158例患者符合条件被纳入研究，SOR-TACE组和索拉非尼组各有79例患者。两组患者的基线特征和肿瘤特征非常平衡。

 

 

SOR-TACE组的中位RFS为16.8个月，显著长于索拉非尼组的12.6个月（HR=0.57，Log-rank P=0.0024）（图2）。

 

图2.RFS

（引自大会讲者报告幻灯）

 

SOR-TACE组的中位OS为30.4个月，也显著长于索拉非尼组的22.5个月（HR=0.57，Log-rank P=0.0174）（图3）。

 

图3.OS

（引自大会讲者报告幻灯）

 

亚组分析显示，在所有分析的临床亚组，SOR-TACE组均有生存获益（图4A：PFS；图4B：OS）。

 

图4.亚组分析：PFS（A图）和OS（B图）

（引自大会讲者报告幻灯）

 

安全性方面，SOR-TACE组和索拉非尼组的不良事件非常相似，这表明索拉非尼联合TACE像索拉非尼单药一样非常安全，未观察到其他的不良事件。详见图5。

 

图5.不良事件

（引自大会讲者报告幻灯）

 

 

作为伴PVTT的HCC患者的辅助治疗，SOR-TACE与索拉非尼单药相比，可导致更长的RFS和OS，并且具有良好的耐受性。局部治疗联合TKI的辅助治疗或为晚期HCC术后控制提供了一条有效途径。临床试验信息：NCT04143191。