2025年12月16日，三生制药研发的全球首个重组人血小板生成素注射液（rhTPO, 特比澳®）获批肝病领域新适应症，适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）成年患者。这是继2005年rhTPO获批用于实体瘤化疗后所致的血小板减少症（CIT）、2010年获批用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP），以及2024年获批儿童ITP适应症后，rhTPO获得国家药品监督管理局（NMPA）批准的第四个适应症。
2025年12月16日，三生制药研发的全球首个重组人血小板生成素注射液（rhTPO, 特比澳®）获批肝病领域新适应症，适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）成年患者。这是继2005年rhTPO获批用于实体瘤化疗后所致的血小板减少症（CIT）、2010年获批用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP），以及2024年获批儿童ITP适应症后，rhTPO获得国家药品监督管理局（NMPA）批准的第四个适应症。
rhTPO本次获批肝病相关血小板减少症（TCP）适应症，是基于一项关键的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究及既往多项临床研究中表现出的卓越疗效及良好的安全性。
rhTPO肝病TCP适应症
关键研究之路
Ia期肝功能损害患者单次给药临床试验，全部受试者临床耐受性良好，未发生剂量限制性毒性事件，未出现导致提前退出的不良事件及严重不良事件。
Ia期健康受试者单次给药临床试验，全部受试者未检测到抗rhTPO抗体。
Ib期肝功能损害患者多次给药临床试验，研究发现皮下注射rhTPO能有效升高慢性肝病患者血小板水平，且能在一定时间使血小板水平维持相对稳定，减少出血风险，安全性和耐受性良好。并且不同基线血小板水平、不同肝病严重程度的受试者均能获益。
Ⅲ期随机对照研究，研究发现rhTPO注射液治疗拟择期行侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少症患者具有卓越的疗效和良好的安全性。
rhTPO关键III期研究
主要疗效&安全性数据
rhTPO组达到主要研究终点患者比例（定义为随机分组后至手术后7天血小板计数均达到≥50×109/L，并且未接受过因出血采取急救治疗的受试者比例）显著提高（85.0% vs. 12.5%；P<0.0001），应答率提高72.2%。
rhTPO组术前PLT≥50×109/L患者比例显著增加（92.5% vs. 20.0%；P<0.0001）。
rhTPO组无需输注血小板的患者比例显著高于安慰剂组（92.5% vs. 25.0%；P<0.0001）。
rhTPO组PLT≥50×109/L的中位持续时间显著延长（21天 vs. 3天；分层风险比0.38；P=0.0007）。
两组治疗相关不良事件（TEAE）发生率相似（两组发生率均为12.5%）；两组均未发生严重不良事件。
参考文献：
1.Yifan Han,et al.APASL 2025. #2434