酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类靶向药在疗效和安全性上的持续进步，使ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者率先迎来了长生存与“慢病化管理”时代，但ALK-TKI长期治疗也会带来多方面负担，如不良事件相关身心负担、治疗期间各方面开支的经济负担等，选择综合负担较低的ALK-TKI药物，同样是助力患者长期坚持治疗，实现持久病情控制和高质量生存的必要条件。近日，一项基于北京市医保数据库权威信息，分析ALK阳性晚期NSCLC患者一线接受ALK-TKI治疗现状的大规模真实世界分析结果公布，直接提供了真实世界中不同ALK-TKI治疗相关开支信息，有助于临床医生、患者及照护者乃至医保部门等相关各方，基于治疗经济负担对ALK-TKI选用进行考量和决策。《肿瘤瞭望》就此特邀上海交通大学医学院附属仁济医院陆虹旻教授，解读本次基于北京医保数据库信息开展的真实世界分析相关内容，结合我国临床实践中患者实际情况，分析治疗经济负担对ALK-TKI一线治疗的影响，以期为临床决策提供参考。
编者按：酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类靶向药在疗效和安全性上的持续进步，使ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者率先迎来了长生存与“慢病化管理”时代，但ALK-TKI长期治疗也会带来多方面负担，如不良事件相关身心负担、治疗期间各方面开支的经济负担等，选择综合负担较低的ALK-TKI药物，同样是助力患者长期坚持治疗，实现持久病情控制和高质量生存的必要条件。近日，一项基于北京市医保数据库权威信息，分析ALK阳性晚期NSCLC患者一线接受ALK-TKI治疗现状的大规模真实世界分析结果公布，直接提供了真实世界中不同ALK-TKI治疗相关开支信息，有助于临床医生、患者及照护者乃至医保部门等相关各方，基于治疗经济负担对ALK-TKI选用进行考量和决策。《肿瘤瞭望》就此特邀上海交通大学医学院附属仁济医院陆虹旻教授，解读本次基于北京医保数据库信息开展的真实世界分析相关内容，结合我国临床实践中患者实际情况，分析治疗经济负担对ALK-TKI一线治疗的影响，以期为临床决策提供参考。
陆虹旻教授
上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤科
副主任医师，肿瘤免疫学博士
仁济医院日间化疗中心主任
上海市抗癌协会癌症康复与姑息治疗委员会青委常委
上海市抗癌协会肺癌专业委员会委员
上海市抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员
上海市分子靶向与免疫治疗委员会委员
主要擅长肺癌、胃肠道肿瘤等化疗及靶向、免疫治疗，发表SCI论文十余篇
真实世界中可“长持续、低消耗”，阿来替尼治疗经济负担总体较轻
本次基于北京市医保数据库资料开展的真实世界分析，共汇总北京全市700余家医院、2700余万人的全量医保就诊结算数据，即患者在门诊、急诊、住院及院外药店等不同场景下的结算数据均被纳入分析；经筛选后，分析纳入862例接受ALK-TKI一线治疗的局部晚期或晚期NSCLC患者（2019年1月-2025年2月，基本均已结束一线治疗），患者实际使用的ALK-TKI以阿来替尼（368例）、克唑替尼（336例）为主，其次为洛拉替尼（49例）、恩沙替尼（65例），使用塞瑞替尼及布格替尼患者较少（不足30例），因此未纳入分析。
鉴于ALK-TKI往往需使用至疾病进展或毒性不可耐受为止，ALK-TKI的治疗持续时间（DOT），即患者起始ALK-TKI治疗至停止用药的总时长，可作为真实世界分析中，评价治疗持久性与疗效可持续性的可靠指标，且与无进展生存期（PFS）在定义和临床意义上均有不同；此次分析报告的DOT数据显示，阿来替尼为一线治疗时中位DOT最长的ALK-TKI，达19.0个月，洛拉替尼、恩沙替尼、克唑替尼的中位DOT分别为12.9个月、10.7个月和8.4个月。
而作为衡量患者经济负担的直观指标，接受阿来替尼治疗患者的年均总费用，为所有MNC ALK-TKI中最低，且除ALK-TKI药物费用外的年均总费用约为8.7万元，低于洛拉替尼、克唑替尼，与恩沙替尼基本相当；此外，接受阿来替尼治疗患者使用降糖/降脂/降压药、保肝药等应对不良反应用药的总花费也最低，提示阿来替尼因疗效和安全性良好而经济负担较轻，呈现“长持续、低消耗”双重优势，在支付层面具有较好的可持续性。
△不同ALK-TKI在本次真实世界分析中治疗年均总费用和TKI药物费用外治疗费用构成
迎合长生存时代患者更多治疗诉求，ALK-TKI需做到“价优物美”
尽管ALK突变在NSCLC中的整体检出率仅为约5%，但由于我国肺癌每年新发病例数已突破100万例，ALK阳性NSCLC患者群体仍颇为庞大，晚期ALK阳性患者对创新治疗的需求更为迫切。因此，我国医保体系对属于创新抗肿瘤药物的ALK-TKI的覆盖优先级较高，大多数TKI药物会在获批上市后被快速纳入医保[1]，有效减轻了TKI药物本身费用带来的经济负担。
近期发布的《2025中国ALK阳性NSCLC晚期患者诊疗与生存现状调研报告》（下文简称《患者白皮书》）显示，几乎全部患者均可依托国家医保体系获得治疗保障，仅0.4%患者无任何形式医疗保险（含商业医保），因此药物本身价格压力较小，对患者的治疗满意度影响已相当有限，但区域经济发展不平衡等因素，仍可能制约部分患者的治疗选择。
△影响ALK阳性NSCLC晚期患者用药满意度的主要考量因素
但《患者白皮书》同时显示，患者还存在其它原因导致的经济负担，如4成患者在就医期间因交通、餐饮和住宿产生的非医疗支出超过1万元；同时，使用药物应对不良事件或治疗共病也开支不菲，本次对北京医保数据库信息的分析即提示，使用各种TKI药物患者的降糖/降脂/降压药、保肝药、皮肤及中枢神经系统（CNS）相关不良反应用药的年开支普遍超过1万元，特定ALK-TKI还与部分用药花费较高相关，如使用洛拉替尼患者降脂药花费较多等。
△接受不同ALK-TKI治疗患者的“其它治疗用药费用”分布情况
因此在评价ALK阳性晚期NSCLC患者一线治疗期间的整体经济负担时，本次对北京医保数据库真实世界信息分析评估的“年均总费用”，对指导临床实践中的用药决策，相较仅关注TKI药物本身的费用更具参考性；阿来替尼在分析中年均总费用，其它治疗用药费用在MNC ALK-TKI中最少，将成为医生和患者选择时的重要“加分项”。
从“价格管控”转向“价值购买”，医保决策均有望支持阿来替尼应用
鉴于我国经济发展水平、创新药整体价格较高等因素，对抗肿瘤创新药药物经济学层面成本-效益的评价，已成为医保谈判和定价时的重要依据[2]。虽然多数ALK-TKI晚期一线治疗适应症在我国已被纳入医保，但结合药物上市后的实际治疗花费和支付阈值，对不同ALK-TKI的支付可持续性进行评估，将显著影响医保购买决策，进而向临床实践进行传导。
而在2026年初，国家医保局已公开就《医疗服务真实世界医保综合价值评价管理指南（试行）》征求意见，旨在以真实世界数据全面评估医疗手段在临床价值、经济价值、社会价值三大核心评价维度中的表现，从而优化医保基金使用效率，引导医疗资源合理配置，标志着医保支付思路、决策逻辑将从传统的“价格管控”、“费用核算”转向“价值购买”。
不论是传统的“价格管控”还是医保新政策将采用的“价值购买”评价标准，年均总花费较低均会成为ALK-TKI的优势，而结合本次真实世界分析中，患者不良反应相关用药花费低、治疗持续时间长、等特点，阿来替尼可在临床价值、经济价值、社会价值三大核心评价维度中均有良好表现，有望赢得医保的进一步认可，分析结论也有望快速向医保决策传导。
小结
ALK-TKI一线治疗往往需长期用药的特点，可能使治疗期间的经济负担对患者决策影响较其它靶向治疗更为突出，结合我国现阶段经济发展水平及医保覆盖情况，尽量选择经济负担小的ALK-TKI作为一线用药，符合临床医生、患者及照护者乃至医保部门的各方利益诉求。在本次基于北京医保数据库权威信息的真实世界分析中，阿来替尼就表现出相对较低的整体经济负担，结合治疗持续时间长、不良反应管理成本低等特点，其优势有望在临床实践中得到进一步发挥，使更多ALK阳性晚期NSCLC患者以更小的付出实现更长久的高质量生存。
▌参考文献：
[1]Zhang M，Zheng B，Yang W，et al.Cost-Effectiveness Analysis of 6 Tyrosine Kinase Inhibitors as First-Line Treatment for ALK-Positive NSCLC in China.Clin Med Insights Oncol.2024;18:11795549241257234.Published 2024 May 31.doi:10.1177/11795549241257234
[2]Zhang W，Lu Y，Dai Z，et al.Cost-effectiveness of iruplinalkib versus crizotinib in first-line anaplastic lymphoma kinase-positive advanced non-small-cell lung cancer patients in China.Front Pharmacol.2025;16:1651463.Published 2025 Oct 20.doi:10.3389/fphar.2025.1651463
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