我国癌症患者主要在大型综合医院或肿瘤专科医院就诊治疗，随着患者生存预后逐步改善，长期诊治带来的经济、时间负担等也越发不容忽视。让患者在“家门口”的基层医疗机构常规接受随访复查、进行不良反应管理等，可减轻患者负担并优化医疗资源利用，也符合国家分级诊疗政策需求，为此需要打通基层用药痛点，优先选用疗效确切、安全性好、随访管理难度低的创新药物。近日，一项基于北京市医保数据库权威信息，分析ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类靶向药（即ALK-TKI）治疗现状的大规模真实世界分析结果公布，其中患者转诊流向、治疗持续性、经济负担等关键信息，可为基层医疗机构选择ALK-TKI及开展患者慢病化管理提供重要参考。《肿瘤瞭望》就此特邀吉林省肿瘤医院吴春娇教授，解读最新真实世界分析中患者转诊流向数据及影响，并结合临床诊疗现状，探讨分级诊疗时代优化ALK-TKI基层应用的举措。
编者按：我国癌症患者主要在大型综合医院或肿瘤专科医院就诊治疗，随着患者生存预后逐步改善，长期诊治带来的经济、时间负担等也越发不容忽视。让患者在“家门口”的基层医疗机构常规接受随访复查、进行不良反应管理等，可减轻患者负担并优化医疗资源利用，也符合国家分级诊疗政策需求，为此需要打通基层用药痛点，优先选用疗效确切、安全性好、随访管理难度低的创新药物。近日，一项基于北京市医保数据库权威信息，分析ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类靶向药（即ALK-TKI）治疗现状的大规模真实世界分析结果公布，其中患者转诊流向、治疗持续性、经济负担等关键信息，可为基层医疗机构选择ALK-TKI及开展患者慢病化管理提供重要参考。《肿瘤瞭望》就此特邀吉林省肿瘤医院吴春娇教授，解读最新真实世界分析中患者转诊流向数据及影响，并结合临床诊疗现状，探讨分级诊疗时代优化ALK-TKI基层应用的举措。
吴春娇教授
吉林省肿瘤医院高新内一科副主任
中国临床肿瘤学会（CSCO）临床研究专家委员会常务委员兼秘书长
中国临床肿瘤学会（CSCO）神经系统肿瘤专业委员会委员
吉林省药学会临床试验专业委员会常务委员
中国抗癌协会（CACA）中国临床试验稽查协作组常务委员
国家药品监督管理局核查专家
吉林省健康委员会健康科普专家
吉林省预防接种异常反应调查诊断专家组成员
吉林大学公共卫生学院校外硕士研究生导师
吉林省高层次D类人才
打通ALK阳性NSCLC基层诊疗“痛点”，需从选择用药开始增强患者信心
由于我国地域广阔、经济发展水平差异、医疗资源分布不均，落实分级诊疗对优化资源配置，使患者在疾病不同阶段获得高质量医疗服务具有重要意义，分级诊疗也已被写入“健康中国2030”规划纲要，成为国家政策推动的改革重点。但恶性肿瘤的诊断和治疗相较其它疾病又有特殊性，诊疗过程较复杂、新药新疗法进步快等一系列原因，都导致患者更倾向于在高等级医院就诊，基层医疗机构接诊量偏少，诊疗能力仍需提升。
如近期发布的《2025中国ALK阳性NSCLC晚期患者诊疗与生存现状调研报告》[1]（下文简称“患者白皮书”）显示，大型综合医院承担了患者71%的首诊和65%的长期随访，肿瘤专科医院分别承担24%和29%，普通医院与社区医院参与度仍显著偏低；同时，患者还具有“在哪里就诊、就在哪里随访”的倾向，从而长期集中于大医院，一方面导致高等级医院长期“一号难求”、优质医疗资源稀缺，另一方面也增加患者整体负担。
上述调研结果表明，ALK阳性NSCLC的分级诊疗在我国仍任重道远，而2025年国家癌症中心团队开展的调研显示，制约癌症患者分级诊疗的关键因素之一，是患者对基层医疗机构信心不足[2]。因此为增强患者信心、优化疾病管理效果，在一线治疗阶段即选用疗效好、毒性小、长期用药经济与综合负担低的ALK-TKI，将更为符合基层医疗机构和患者的共同诉求，也是本次基于北京医保数据库资料开展的真实世界分析带来的启示之一。
阿来替尼一线治疗可使更多患者“回归基层”，有效减轻患者综合负担
据已披露信息，本次基于北京医保数据库开展的真实世界分析，汇总全市700余家医院、2700余万人口的全量医保就诊结算数据，共纳入862例ALK阳性局部晚期/晚期NSCLC患者（2019年1月-2025年2月，基本均已结束一线治疗），患者实际使用的ALK-TKI包括阿来替尼、克唑替尼、洛拉替尼、恩沙替尼等，使用塞瑞替尼及布格替尼患者较少，未纳入分析。
鉴于ALK-TKI在一线治疗中一般使用至“疾病进展或不可接受的毒性”为止，治疗持续时间（DOT）是真实世界评价治疗持续性与疾病控制的可靠指标。本次真实世界分析的DOT数据显示，阿来替尼为一线治疗DOT最长的ALK-TKI，中位DOT达19.0个月，而洛拉替尼、恩沙替尼、克唑替尼的中位DOT分别为12.9个月、10.7个月和8.4个月。
医保数据库数据还显示，阿来替尼组患者53.0%实现高等级医院向基层的转诊，比例为四种ALK-TKI中最高，也明显高于“患者白皮书”的全国性调研数据，提示选用阿来替尼一线治疗，更易于基层医院进行患者管理，有望将大城市成功的分级诊疗经验向更大范围推广；同时，接受阿来替尼治疗患者的年均就诊中位次数、住院天数均为最少，则显示阿来替尼一线治疗可助力医疗资源优化利用，减轻患者诊治期间的各方面负担。
推进分级诊疗仍需多策并举，打通ALK-TKI用药痛点将有重要意义
为推进各类常见癌症的分级诊疗，国家相关部门已在近年来采取一系列重要举措，如2024年国家卫健委发布《关于加强首诊和转诊服务提升医疗服务连续性的通知》，即明确2030年分级诊疗体系有效运行的目标，为患者提供系统连续、公平可及的医疗服务，形成规范有序就医格局；2025年发布的《乳腺癌单病种分级诊疗专家共识（2025版）》，就由国家肿瘤质控中心乳腺癌专家委员会联合国家卫生健康委卫生发展研究中心组织起草，有望成为NSCLC等其它癌症的发展范例，规范建设的分级诊疗体系必将造福广大患者。
与此同时，各类创新药物及权威指南或诊疗共识，对基层医疗机构和临床工作者的可及性相较以往也大幅提升，例如我国多个NSCLC诊疗指南/共识会专门根据基层需求进行改编，乃至制定单独的“基层版本”、“县域版本”[3-4]，使基层工作者能够更快速、更容易地获取从基因检测、用药选择到长期疾病管理的全过程相关知识，知名学会也在积极开展“指南宣讲基层行”等活动，使基层NSCLC的诊疗痛点得到更多关注，并有望尽快得到解决。
但基层诊疗能力和医疗资源有限、患者对经济负担的承受度偏低等难题，仍将在短期内影响临床医生和患者的治疗决策，为此一方面需要优化用药选择，如对ALK阳性晚期NSCLC患者的一线治疗，应优先选用本次真实世界中呈现“长持续、低消耗、易管理”特征的阿来替尼；另一方面，医保部门和医疗机构也应聚焦基层现状，让更“适合基层需求”的ALK-TKI在基层得到更多使用，从而打通精准治疗的“最后一公里”痛点。
小结
推进分级诊疗是我国恶性肿瘤防治体系建设的重要方向，可让患者在“家门口”就可享受到高质量医疗服务，有效减轻患者治疗期间的综合负担并确保长期获益，还可使医疗资源更进一步被优化利用。基于ALK阳性晚期NSCLC的治疗现状，推动基层规范使用疗效优、安全性好、管理难度低的阿来替尼，将有利于未来分级诊疗的进一步推广，且符合患者、临床医生乃至医疗卫生体系等相关各方共同利益，期待阿来替尼在本次真实世界分析中的良好表现，能在从大城市向更广大区域扩展的过程中得到进一步验证。
▌参考文献：
[1]《2025中国ALK阳性NSCLC晚期患者诊疗与生存现状调研报告》
[2]时黎明，邓明，周成诚，安宇，杨娟，杨文静.我国肿瘤专业分级诊疗实行情况调查与分析[J].中国医院，2025，29(01):37-39.
[3]中国胸部肿瘤研究协作组，健康中国研究中心癌症防治专家委员会，广东省医师协会临床试验专业委员会.中国县域肺癌临床诊疗路径（2025版）[J].中华肿瘤杂志，2026，48(1):79-103.DOI:10.3760/cma.j.cn112152-20251110-00556
[4]中国抗癌协会肿瘤病理专业委员会肺癌学组，地市和县域医院肺癌病理规范化诊断共识专家组.地市和县域肺癌病理诊断专家共识（2025版）[J].中华肿瘤杂志，2025，47(12):1137-1151.DOI:10.3760/cma.j.cn112152-20250428-00188.
京公网安备 11010502033352号