2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日 — 6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，研究以不同ALK-TKI在我国实际临床诊疗环境下的治疗持续时间（DoT），作为综合反映疗效、安全性、耐受性及经济负担等多维度因素的指标，意义备受与会专家关注。《肿瘤瞭望》就此特邀河北大学附属医院商琰红教授，深度剖析本次研究中ALK-TKI的真实世界DoT数据及相应影响因素，并展望未来真实世界研究与真实世界证据（RWE）对评估长生存肿瘤患者长期临床获益的价值，探讨下一步真实世界研究应聚焦的方向与研究执行层面需破解的难题。
编者按：2026年美国临床肿瘤学会（ASCO 2026）大会于当地时间5月29日 — 6月2日在美国芝加哥隆重召开，集中呈现全球临床肿瘤学领域的最新研究成果与前沿进展，其中我国首个基于医保数据库数据开展的肺癌真实世界研究，即《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》入选ASCO大会摘要，研究以不同ALK-TKI在我国实际临床诊疗环境下的治疗持续时间（DoT），作为综合反映疗效、安全性、耐受性及经济负担等多维度因素的指标，意义备受与会专家关注。《肿瘤瞭望》就此特邀河北大学附属医院商琰红教授，深度剖析本次研究中ALK-TKI的真实世界DoT数据及相应影响因素，并展望未来真实世界研究与真实世界证据（RWE）对评估长生存肿瘤患者长期临床获益的价值，探讨下一步真实世界研究应聚焦的方向与研究执行层面需破解的难题。
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《肿瘤瞭望》：由中国研究者基于北京市医保数据库开展的ALK-TKI真实世界研究入选本届ASCO大会，也让ALK阳性晚期NSCLC治疗中的“治疗持续时间（DoT）”再次受到关注。研究中不同ALK-TKI的DoT结果，与既往RCT研究中的疗效结果呈现出不同特点，您认为应如何理解DoT在真实世界中的临床价值？在您看来，哪些RCT中相对难以充分体现、但会显著影响患者长期治疗持续性和真实获益的因素，可能正在通过DoT被反映出来？
商琰红 教授：我觉得这次北京医保数据特别的地方，是把DoT指标更直观地量化出来了。研究结果显示，不同药物的真实世界DoT与临床研究有较大差异——真实世界中阿来替尼中位DoT最长，达到了19个月左右，洛拉替尼约为12.9个月，克唑替尼更短，只有8个多月。上述差距其实是很值得我们关注的，因为它跟我们在RCT里看到的疗效排序并不完全一致。这恰恰说明，真实世界里“患者实际能用多久”，是一个RCT的PFS数据没办法直接告诉我们的独立信息。
DoT到底反映了什么？我认为它是一个“综合性”的指标，背后是疗效、安全性、耐受性、依从性、经济性多个因素共同作用的结果。一款药能让患者长期用下去，前提是在这几个维度上都比较均衡，即疗效要够、副作用要可控、长期耐受性要好、患者经济上也负担得起。如果其中任何一个环节出问题，比如疗效虽好但毒性偏大、患者频繁减量或中断，DoT就上不去。所以DoT短，往往不是单纯疗效不行，而是某个或某几个维度在真实世界里“拖了后腿”，且恰恰是RCT高度控制的环境很难暴露出来的。
具体而言，我觉得有几类RCT难以充分观察的因素，正在通过DoT被反映出来。一是长期安全性和耐受性，尤其是那些需要长期累积才显现、或者明显影响生活质量的不良反应；二是真实患者的依从性，RCT里有专人督促随访，但真实世界里患者愿不愿意、能不能坚持，完全是另一回事；三是经济可负担性。本次研究里还有一个细节很说明问题：中位DoT最长的阿来替尼，患者的年均就诊次数和住院天数中位数反而是最低的。这说明它不只是让患者用得久，还用得“省心”，即不需要频繁因为处理不良反应去就诊、住院，“用得久、又用得稳”的特点在真实世界里是非常有含金量的。
02
《肿瘤瞭望》：结合本届ASCO大会中NSCLC领域多项真实世界研究的设计思路，您认为在ALK阳性晚期NSCLC逐渐进入长生存时代后，真实世界研究最应该重点关注哪些RCT中相对难以充分体现、但对长期临床获益非常关键的问题？未来真实世界研究的终点设计，是否也需要从单一疗效指标，逐渐转向对长期综合获益的整体评估？
商琰红 教授：进入长生存时代以后，我觉得RWS最该回答的是那些“决定患者能不能长期获益”的问题，且这些问题恰恰是RCT设计上的盲区，比如长期安全性的真实图景——一款药用三年、五年，累积的毒性到底怎么样；比如真实世界的治疗序贯——一线、二线、三线怎么衔接，不同的排兵布阵对总生存的影响；再比如患者的生活质量和功能状态——能不能维持正常的生活和工作。RCT受限于入排标准和随访周期，往往无法完整回答这些问题，但它们才是真正决定患者“活得久、活得好”的关键。
关于研究终点设计，我认为必须从单一的疗效指标，转向对长期综合获益的整体评估。过去我们评价药物，只盯着PFS、OS、ORR等疗效终点，但在慢病化时代，这些指标只能反映“疗效”维度，而一款药的真实价值，应该是疗效、安全性、生活质量、经济性的综合。其实本次研究基于北京医保数据，还做了一个很有意思的卫生经济学分析——把真实世界的治疗持续时间、医疗资源消耗、综合花费等数据放进成本-效果模型里分析，结果显示阿来替尼对比洛拉替尼能带来更多的质量调整生命年，QALY是4.74对4.53，而增量成本效果比（ICER）只有3万多块钱每个QALY，远低于我国1倍人均GDP的支付意愿阈值。
这种把“疗效＋成本＋生活质量”整合到一起的评估方式，我认为是未来真实世界研究终点设计应该走的方向。为什么这个方向重要？因为它更贴近真实的医疗决策。不管是临床医生选药、患者做选择、还是医保支付方做决策，大家关心的从来不是某一个孤立的指标，而是“这个药综合下来到底值不值、好不好”。真实世界研究如果能把这种综合获益清晰地量化出来，无论对临床决策，还是对医保的价值购买，都会有非常实际的指导意义。
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《肿瘤瞭望》：您如何看待当前肺癌领域真实世界研究的发展趋势？随着越来越多肺癌逐渐进入慢病化阶段，未来真实世界证据还能够在哪些方面进一步影响肺癌患者的长期管理、治疗决策以及全程获益评估？与此同时，您认为当前开展高质量RWS最需要突破的难点是什么？
商琰红 教授：从趋势上看，我觉得真实世界研究正在从“补充证据”逐渐变成“核心证据”之一。过去RWE主要是给RCT做补充和验证，但现在越来越多的场景下，RWE在回答RCT回答不了的问题，地位明显在上升。国际上，FDA、EMA都在把RWE纳入监管决策，国内的政策导向也很明确，特别是肺癌这种已经大面积进入慢病化、长生存的瘤种，单靠RCT已经不足以支撑全程管理的决策需求，RWE的作用只会越来越大。
在慢病化管理里，我觉得RWE能发挥作用的方面非常多，比如帮助优化全程治疗策略——基于真实世界的序贯数据，告诉我们怎么排兵布阵能让患者获益最大化；比如指导长期安全性管理——基于真实世界的长期用药数据，提前识别和干预那些累积性的不良反应；再比如支持医保的价值购买和动态调整——用真实世界的成本效果证据，让有限的医保资金买到真正有价值的治疗，这些都是直接关系到患者长期获益和整个医疗系统可持续性的事。
当然要开展高质量的RWS，挑战也不少，我觉得最需要突破的有三点：一是数据质量和标准化——真实世界数据来源杂、格式乱、完整性参差不齐，怎么清洗、整合、标准化，是个大工程；二是方法学的严谨性——真实世界没有随机化，怎么控制混杂偏倚、得出可靠的因果推断，对研究设计和统计方法要求很高；三是数据的打通和共享——医保、电子病历、随访数据分散在不同系统里，怎么在保护隐私的前提下整合起来，需要政策和技术的双重支持。这几点突破了，真实世界研究才能真正产出经得起检验的高质量证据。这次的北京医保数据库研究，我觉得就是一个很好的范例——它用医保大数据的全覆盖优势，做出了有说服力的真实世界证据，也为后续研究提供了很好的借鉴。
商琰红 教授
主任医师、首席医师、硕士生导师
河北大学附属医院肿瘤学系主任、肿瘤内科肺癌病区主任
中国医药教育学会（CMEA)第五届理事中国抗癌协会化疗专业委员会委员中国抗癌协会肺部肿瘤整合康复专委会委员中国抗癌协会胸膜间皮瘤专业委员会委员中国女医师协会第二届药学专业委员会委员中国医药教育协会肺癌专委会常务委员中国人体健康科技促进会肿瘤个体化精准医疗专业委员会副主任委员北京鼎医公益基金会胸部肿瘤智能医疗专业委员会副主任委员北京科创医学发展基金会肺癌专业委员会常务委员北京肿瘤防治研究会肺癌分委会常务委员河北省女医师协会第四届常务理事河北省临床肿瘤学会第二届理事河北省抗癌协会靶向治疗专业委员会副主任委员河北省女医师协会肺癌专业委员会副主任委员河北省临床肿瘤学会肺癌专家委员会第一届委员会副主任委员发表医学论文20余篇，其中SCI论文11篇；参编论著10余部；国际会议发表壁报或口头报告6篇/次。承担省市级科研课题七项；与其他中心联合合作科研项目10项；获河北省科技进步二等奖一项、三等奖一项、河北医学科技奖一等奖一项、二等奖一项，参与胸部肿瘤、实体瘤等药物临床试验50余项。在肺癌的精准治疗及转化研究方面做了大量的探索性研究，尤其在遗传性肺癌方面的探索带来较好的社会价值，文章发表在《The Oncologist》、《Frontiers in Oncology》、《Thoracic Cancer》等期刊上