上尿路尿路上皮癌（UTUC）主要是指起源于肾盂或输尿管的尿路上皮癌，是具有中国特色的疾病，新发病例占全部尿路上皮癌的17.9%[1]，应引起更多重视。在近期举行的2025年ASCO大会上，一项来自北京大学第一医院团队的UTUC研究入选，研究结果证实，维迪西妥单抗联合放疗在HER2过表达人群中的疗效和安全性良好，为UTUC患者带来辅助治疗新策略[2]。肿瘤瞭望-泌尿时讯特邀李学松教授和李晓颖教授连线唐琦教授，共同解读中国UTUC特点与困境，维迪西妥单抗联合放疗辅助治疗UTUC的疗效、安全性及联合方案机制，UTUC的未来探索，以及CUDA-UTUC协作组未来发展等精彩内容。
编者按：上尿路尿路上皮癌（UTUC）主要是指起源于肾盂或输尿管的尿路上皮癌，是具有中国特色的疾病，新发病例占全部尿路上皮癌的17.9%[1]，应引起更多重视。在近期举行的2025年ASCO大会上，一项来自北京大学第一医院团队的UTUC研究入选，研究结果证实，维迪西妥单抗联合放疗在HER2过表达人群中的疗效和安全性良好，为UTUC患者带来辅助治疗新策略[2]。肿瘤瞭望-泌尿时讯特邀李学松教授和李晓颖教授连线唐琦教授，共同解读中国UTUC特点与困境，维迪西妥单抗联合放疗辅助治疗UTUC的疗效、安全性及联合方案机制，UTUC的未来探索，以及CUDA-UTUC协作组未来发展等精彩内容。
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《肿瘤瞭望-泌尿时讯》：UTUC发病机制与膀胱癌具有差别，同时我国UTUC发病特点与欧美国家存在差异，不能直接复制膀胱癌治疗方案；北京大学第一医院泌尿外科长期深耕于UTUC领域，积累了丰富经验。能否请您结合临床经验，分享下我国UTUC的发病特点与诊疗困境？
李学松教授：UTUC即上尿路尿路上皮癌，涵盖了肾盂癌和输尿管癌。在过去，无论是普通民众还是我们医疗同道，对这一癌种的关注度相对有限，主要原因是其发病率较低。在经典的泌尿外科教材中，UTUC被归类为罕见病（rare disease），尤其欧美地区的发病占比相对较低。然而，中国的UTUC发病情况与欧美截然不同：这种差异体现在病因、发病绝对数量、发病率、诊疗等各个方面，从宏观层面到微观机制均有显著区别。
从发病情况来看，我国UTUC发病的绝对数量较大，发病率明显高于欧美人群。具体而言，新发UTUC在欧美尿路上皮癌人群中仅占5%~10%；而在中国这一比例更高，2018年全国32家中心的调查结果显示，UTUC占尿路上皮癌的比例平均为17.9%（9.3%~29.9%）[1，3]。同时，我国与欧美UTUC的病因及患者人群特征也存在明显不同。例如男女发病比例不同，欧美人群UTUC男性多于女性，而中国UTUC患者中女性多于男性[1，3]。此外，中国传统的中医中药的广泛应用，在一定程度上成为UTUC的致病成因之一；比如中草药中的马兜铃酸已被证实是UTUC发病的因素之一[4]。这种病因上的差异进一步反映在疾病的表现形式上。由于病因不同，UTUC患者在发病部位、肿瘤数量以及预后等方面均存在较大差异。例如，我国UTUC患者多病灶、双侧发病的情况较为常见，且常合并多种内科疾病，这与欧美患者的情况有所不同。
基于上述诸多差异，在循证医学和临床处理决策方面，我们不能简单地将欧美人群的诊疗指南直接复制应用于中国患者。这需要我们中国医生针对本土患者的特殊性进行顶层设计，并通过大量的临床实践，探索出适合中国UTUC患者的治疗决策。
临床上，与膀胱癌相比，我国UTUC患者晚期比例更高，发生转移的可能性也更大。目前，针对UTUC的治疗方法，包括传统化疗、免疫治疗以及新出现的多种治疗手段，均未达到理想的治疗效果。例如，对于一般的尿路上皮癌，传统的手术结合标准化疗往往就能取得较好的疗效；同时最新的免疫治疗在膀胱癌的治疗中已经展现出良好效果，但在UTUC的治疗中却未能体现出相应的治疗优势。
面对这样的诊疗困境，如何筛选出更优的治疗方案，以提高这部分患者的疗效，延长患者生存时间，同时尽可能维持患者良好的生活质量，成为我们亟待解决的关键问题。尽管在这一领域面临着诸多困难，但中国医生始终不懈地探索与开拓，在这方面已积累一定的智慧以及循证医学的初步成果。
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