上尿路尿路上皮癌（UTUC）是一种相对少见的、高度异质性、具有高复发率和进展率的侵袭性恶性肿瘤，包括肾盂癌和输尿管癌等；临床医生和学者也在不断探索UTUC的治疗策略并改善患者生存结局。在近期的ASCO大会上，ENLIGHTED研究结果表明，Padeliporfin光动力疗法能够为低危UTUC带来有效方案，OR达86.5%。肿瘤瞭望-泌尿时讯特别整理，以飨读者。
编者按：上尿路尿路上皮癌（UTUC）是一种相对少见的、高度异质性、具有高复发率和进展率的侵袭性恶性肿瘤，包括肾盂癌和输尿管癌等；临床医生和学者也在不断探索UTUC的治疗策略并改善患者生存结局。在近期的ASCO大会上，ENLIGHTED研究结果表明，Padeliporfin光动力疗法能够为低危UTUC带来有效方案，OR达86.5%。肿瘤瞭望-泌尿时讯特别整理，以飨读者。
研究背景：
Padeliporfin VTP在一项I期临床试验（NCT03617003）中，已证实其用于治疗上尿路尿路上皮癌（UTUC）的安全性和有效性。Padeliporfin VTP是一种组合产品，由静脉注射的光敏药物Padeliporfin和经腔内发射近红外光的光纤耦合激光器组成。这项研究分析了在III期ENLIGHTED临床试验中，Padeliporfin VTP治疗LG UTUC的疗效和安全性结果的中期分析结果。
△Padeliporfin VTP疗法
研究方法：
这是一项在美国、欧盟和以色列开展的开放标签III期临床试验。关键纳入标准为：低级别、非浸润性上尿路尿路上皮癌；肿瘤≤2个（肾肿瘤≤15 mm，输尿管肿瘤≤20 mm）；尿液细胞学无高级别细胞。
VTP在麻醉和弱光条件下进行，静脉注射Padeliporfin，并通过内镜将一根20-40 mm扩散器的光纤放置在肿瘤附近。注射Padeliporfin后，激光激活10分钟。患者治疗分为两个阶段：诱导治疗和维持治疗阶段。诱导治疗包括每4周进行1-3次VTP，直到在主要反应评估随访中达到完全缓解（CR）或治疗失败。主要终点是诱导治疗期间内镜评估时的CR和主要反应评估时（最后一次治疗后28±3天）细胞学检查阴性结果。达到CR的患者将进入维持治疗阶段，每3个月进行一次内镜评估，在长达12个月的时间内对复发性肿瘤进行VTP。完成维持治疗的患者将额外随访48个月，以评估长期疗效。共入组100名患者。
△治疗过程
研究结果：
期中分析在研究方案中定义，并在研究中途（50%的可评估患者）进行，截止日期为2024年11月5日。完全缓解率（CR）73%，部分缓解率（PR）13.5%，疾病复发率10.8%，疾病进展率2.7%，总缓解率为86.5%。
△疗效分析
最常见的TEAE（1-2级，数天内缓解）为：血尿14%，腰痛10%，手术疼痛6.4%，排尿困难5.2%，尿路感染5.2%，腹痛4.7%，呕吐4.7%，疲劳4%，恶心3.5%。报告了16起（9.2%）3级严重不良事件（SAE）。与VTP治疗相关的3级SAE为肾绞痛和腰痛，并在2天内缓解。
研究结论：
Padeliporfin VTP疗法的疗效和安全性与既往研究结果一致。ENLIGHTED试验的入组工作正在进行，预期结果将为患者提供临床获益和器官保留替代方案的新疗法。
▌参考文献：
Margulis V，Kaufman Jr R P，Marcq G，et al.ENLIGHTED phase 3 study:Interim results of efficacy and safety of padeliporfin vascular targeted photodynamic therapy(VTP)in the treatment of low-grade upper tract urothelial cancer(LG UTUC)[J].2025.
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