在本次EHA会议上，公布了索乐匹尼布治疗wAIHA患者的ESLIM-02 II/III期研究（NCT05535933）II期部分的疗效和安全性结果（摘要号：S297）⁸。该研究是首个（截至发稿日）在中国wAIHA人群进行的随机双盲的SYK抑制剂研究。研究共纳入21例血红蛋白（Hb）水平<100 g/L、直接抗球蛋白试验（DAT）阳性（IgG+，伴或不伴C3+），且既往至少一线皮质类固醇治疗失败的wAIHA患者，其中原发性占90.5%，继发性占9.5%。此外，38.1%为利妥昔单抗经治的患者。所有入组患者按3:1的比例，随机分配至索乐匹尼布（n=16）或安慰剂（n=5）组，接受持续8周的双盲治疗，随后接受至少16周的开放标签治疗。Hb应答被定义为：在无紧急治疗干预情况下，至少1次Hb≥100 g/L，且较基线增加≥20 g/L。研究的主要终点是24周内的总体Hb应答。关键次要终点为持续Hb应答，即在至少间隔7天的连续3次可用评价中Hb≥100 g/L，并且较基线增加≥20 g/L，不受急救治疗的影响。

 

研究设计⁸

 

研究数据表明，与安慰剂相比，在wAIHA患者中在0至24周期间，索乐匹尼布组的总体应答率（OR）达到66.7%，持续应答率（DR）达到47.6%，在0至8周的双盲治疗期间，索乐匹尼布组患者的Hb总体应答率（OR）达到43.8%，而持续应答率（DR）为18.8%，这两项指标均高于安慰剂组的表现，后者OR和DR均为0%。此外，在利妥昔单抗经治的患者中，索乐匹尼布OR率和DR率分别为62.5%和37.5%。这些结果或可在一定程度上表明索乐匹尼布未来在wAIHA治疗领域具有潜在的临床意义。

 

主要终点和次要终点数据⁸

 

在治疗起效时间方面，在起始就接受索乐匹尼布治疗的患者中，Hb水平较基线增加≥15 g/L的中位时间为1.3周。在整体患者人群中，接受索乐匹尼布治疗的患者达到Hb≥100 g/L，并且较基线增加≥20 g/L的中位时间为4.9周。此外，在持续缓解的作用方面，根据24周研究数据，索乐匹尼布治疗的中位缓解持续时间达到20.5周。

 

Hb水平随时间的变化情况⁸