肝内胆管癌（iCCA）作为第二大原发性肝癌，具有高度恶性、预后极差的特点。2026年3月5日，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，IF=78.5）正式发表由复旦大学附属中山医院樊嘉院士/周俭院士/施国明教授团队牵头开展的ZSAB-neoGOLP研究的中期成果，首次将"特瑞普利单抗+仑伐替尼+GEMOX"方案用于可切除高危iCCA的新辅助治疗，并取得了无事件生存期（EFS）的显著改善及病理学缓解方面的重大突破。近日，复旦大学附属中山医院召开了重大研究成果新闻发布会，《肿瘤瞭望》特此邀请到该项研究三位主要研究者樊嘉院士、周俭院士和施国明教授，为广大同道深度解读这一重要突破。
EFS显著获益驱动的临床路径变革
《肿瘤瞭望》：请您为我们详细解读一下本项研究的主要结果？
施国明教授：ZSAB-neoGOLP研究的中期分析结果确实令人振奋，主要体现在三个层面的突破：
首先是主要研究终点无事件生存（EFS）的显著改善。在中位随访16.9个月时，新辅助组的中位EFS达到18.0个月，相比对照组的8.7个月实现了翻倍增长；新辅助组24个月的无复发生存率为37%，显著好于对照组的25%。
其次是生存获益的早期信号：在总生存期（OS）方面，24个月的OS率在试验组为79%（对照组61%），风险比（HR）为0.43，意味着疾病死亡风险降低了57%。尽管总生存期（OS）数据尚未成熟，但已显示出明确的获益趋势，随着随访时间延长，最终的OS获益值得期待。
第三是病理学缓解的突破。新辅助治疗组的主要病理缓解（MPR）率达到19%，病理完全缓解（pCR）率为5%。这一超乎预期的突破表明，三联方案能够诱导深度的肿瘤退缩和缓解。
在安全性方面，97%的新辅助治疗患者出现了所有级别的治疗相关不良事件，但≥3级的治疗相关不良事件发生率为26%，整体安全谱可控，未发现新的非预期安全信号，未发现治疗相关不良事件引起的死亡。未影响后续手术可行性，同时未增加手术并发症。
《肿瘤瞭望》：这一研究成果对可切除伴高危复发因素肝内胆管癌的临床路径将带来哪些变革？
周俭院士：结果显示，中位EFS从8.7个月提升至18.0个月，这一结果不仅仅是数据的改善，更是治疗理念的根本性变革，意味着我们对可切除伴高危复发因素肝内胆管癌的治疗模式将重新定义。
首先，治疗关口的前移成为有效选择。传统上，我们主要依赖术后辅助化疗来预防复发，但效果有限。现在，“GOLP”新辅助治疗能够在术前缩小肿瘤、清除微转移灶，为手术创造更好条件。研究中新辅助组的R0切除率达到95%，与对照组相当，说明术前治疗并未降低根治性切除机会。
其次，多学科协作（MDT）模式需要进一步强化。这一治疗方案的成功实施需要外科、肿瘤内科、影像科、病理科等多学科的紧密配合。从患者评估、治疗方案制定到手术时机选择，以及不良反应的管理，都需要团队协作完成。
再次，该研究的成功将推动更多针对肝内胆管癌的围手术期（新辅助/辅助）治疗研究。例如，如何筛选最适合该方案的优势人群（生物标志物探索），以及如何根据病理缓解情况调整术后治疗策略等，都将成为新的研究方向。
最重要的是，这一研究为高危复发患者提供了新的希望。对于那些肿瘤负荷大、伴有血管侵犯、肝门淋巴结转移等高风险因素的患者，我们现在有了更有效的治疗武器。预计这一成果将推动相关临床指南的更新，改变现有的标准治疗路径。
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