本文介绍FDA近期批准的三项妇科肿瘤相关新适应症：一是帕博利珠单抗联合化疗用于铂耐药复发性卵巢癌，基于KEYNOTE-B96试验的生存获益数据；二是新型靶向叶酸受体α的抗体药物偶联物（ADC）Sofetabart Mipitecan获批用于铂耐药性卵巢癌；三是Aptima HPV检测用于宫颈癌初筛，该检测以E6/E7 mRNA为靶点。
本文介绍FDA近期批准的三项妇科肿瘤相关新适应症：一是帕博利珠单抗联合化疗用于铂耐药复发性卵巢癌，基于KEYNOTE-B96试验的生存获益数据；二是新型靶向叶酸受体α的抗体药物偶联物（ADC）Sofetabart Mipitecan获批用于铂耐药性卵巢癌；三是Aptima HPV检测用于宫颈癌初筛，该检测以E6/E7 mRNA为靶点。
FDA批准帕博利珠单抗联合疗法用于复发性卵巢癌
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准帕博利珠单抗联合紫杉醇（联合或不联合贝伐珠单抗），用于治疗铂类化疗耐药性复发性卵巢癌患者。[1]该优先审评是基于2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的III期KEYNOTE-B96试验（NCT05116189）的数据。
KEYNOTE-B96试验是首个在铂类耐药性复发性卵巢癌中，与安慰剂联合化疗（联合或不联合贝伐珠单抗）相比，基于免疫检查点抑制剂的治疗方案在所有患者中均显示出统计学上显著的无进展生存期改善，并在PD-L1表达患者中显示出总生存期改善的试验。[2]
研究在首次中期分析时中位随访时间为15.6个月。帕博利珠单抗联合化疗（联合或不联合贝伐珠单抗）组有322名患者，安慰剂组有321名患者。此次分析显示，帕博利珠单抗组在主要终点无进展生存期方面取得了统计学显著且具有临床意义的改善，将疾病进展或死亡风险降低了30%（HR=0.70）。帕博利珠单抗组12个月无进展生存率为33.1%，安慰剂组为21.3%。在PD-L1肿瘤阳性患者（n=234）中，中位无进展生存期分别为8.3个月vs.7.2个月（HR=0.72），帕博利珠单抗组12个月无进展生存率为35.2%，安慰剂组为22.6%。
在第二次中期分析中，中位随访时间为26.6个月，帕博利珠单抗在PD-L1阳性表达患者中显示出统计学显著且具有临床意义的总生存期改善（HR=0.76）。帕博利珠单抗组和安慰剂组的12个月总生存率分别为69.1%和51.5%；18个月总生存率分别为59.3%和38.9%。
帕博利珠单抗组中任何级别的免疫介导不良事件和输液反应发生率为39.1%，安慰剂组为18.9%。帕博利珠单抗组患者中最常见的不良事件是甲状腺功能减退症（17.8%）。帕博利珠单抗组治疗相关不良事件（TRAE）发生率为97.8%，安慰剂组为95.3%。帕博利珠单抗组3-5级治疗相关不良事件发生率为67.5%，安慰剂组为55.3%。未发现新的安全性问题。
FDA授予Sofetabart Mipitecan突破性疗法认定，用于铂耐药性卵巢癌
FDA已授予Sofetabart Mipitecan（LY4170156）突破性疗法认定，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗及（如适用）mirvetuximab soravtansine-gynx的铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。[3]此次突破性疗法认定是基于2025年6月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会首次公布、并于2025年10月欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会更新数据的Ⅰa/b期研究（NCT06400472）的初步结果。[4]
Sofetabart Mipitecan是一种新型靶向叶酸受体α的抗体药物偶联物，采用专属连接子技术与依沙替康（exatecan）载荷。Ⅰ期研究共纳入95例经多线治疗的高级别浆液性卵巢癌患者，中位既往系统治疗线数为5线（范围1–10线），分布于4个剂量组（2–6 mg/kg），其主要研究终点为安全性、药代动力学及客观缓解率。在潜在推荐Ⅱ期剂量（4 mg/kg）下，客观缓解率达55%。所有剂量水平和叶酸受体α表达分层中均观察到早期疗效信号。在58例可评估患者中（排除37例首次评估前仍留在研究中的患者），客观缓解率为45%（26/58），疾病控制率为74%（43/58）。
Sofetabart Mipitecan的安全性特征可控，未达到最大耐受剂量。最常见的治疗期间不良事件包括恶心（64%）、贫血（40%）、乏力（32%）、呕吐（32%）、腹泻（28%）和中性粒细胞减少症（27%）。未见治疗相关性神经病变或眼毒性报告。
该药物已推进至Ⅲ期FRAmework-01研究（NCT07213804）。Ⅲ期FRAmework-01试验将分别评估Sofetabart Mipitecan单药治疗铂耐药性卵巢癌、联合贝伐珠单抗治疗铂敏感性卵巢癌的疗效。
FDA扩大批准Aptima HPV检测用于宫颈癌初筛
FDA已扩大批准Hologic公司的Aptima人乳头瘤病毒检测，用于临床医生采集样本的初筛。[5]
Aptima HPV检测提供了一种基于信使RNA的高度特异性方法，以替代传统的DNA检测方法。Aptima检测以E6/E7 mRNA为靶点，可优先识别具有转录活性、正在发生转化的感染，相比可能捕获一过性、自限性感染的HPV DNA检测，有望提升临床特异性。覆盖美国医疗系统超过65万例患者的真实世界数据集显示，在日常临床实践中，该检测的灵敏度与基于DNA的HPV检测相当。
该检测已被证明在识别高级别病变方面高效，特别是宫颈上皮内瘤变（CIN）2级+和3级+（浸润性宫颈癌的关键癌前病变）[6]，有助于实现更精准的分流管理、减少不必要的随访以及优化阴道镜资源配置。
FDA批准基于mRNA的HPV检测用于初筛，帮助临床医生锁定驱动癌变的感染、减少过度治疗并实现个体化照护。对临床医生而言，此项批准不仅意味着增加了一项新工具，更标志着精准诊断的转型——聚焦于识别最有可能进展为癌变的感染。
参考文献
1.FDA approves pembrolizumab with paclitaxel for platinum-resistant epithelial ovarian，fallopian tube，or primary peritoneal carcinoma.News release.US FDA.February 10，2026.Accessed February 10，2026.
2.KEYTRUDA(pembrolizumab)plus chemotherapy with or without bevacizumab reduced risk of disease progression or death versus chemotherapy with or without bevacizumab in certain patients with platinum-resistant recurrent ovarian cancer.News release.Merck.Published October 18，2025.Accessed January 15，2026.
3.Lilly’s sofetabart mipitecan receives U.S.FDA’s breakthrough therapy designation for the treatment of certain patients with platinum-resistant ovarian cancer.News release.Lilly.January 20，2026.
4.Lilly presents first clinical data for its investigation，next-generation FRαtargeting ADC in platinum-resistant ovarian cancer at the 2025 ASCO Annual Meeting.News release.Lilly.Published June 2，2025.Accessed January 20，2026.
5.Hologic receives FDA approval for Aptima HPV assay primary screening option，expanding cervical health portfolio.News release.Hologic.February 4，2026.
6.Haedicke J，Iftner T.A review of the clinical performance of the Aptima HPV assay.J Clin Virol.2016;76:S40-S48.doi:10.1016/j.jcv.2015.10.027
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