目前人工智能（AI）正在实际应用于重塑药物研发流程并提升效率。2026年ESMO靶向抗癌疗法（TAT）大会设置了一个聚集人工智能（AI）的教育专场，主旨是“The agentic AI advantage:Optimising oncology clinical trials（代理式人工智能的优势：优化肿瘤学临床试验）”。Agentic AI不同于传统被动响应的AI，而是指能够自主设定目标、制定计划并采取行动的自动化系统，无需人类持续监督。
目前人工智能（AI）正在实际应用于重塑药物研发流程并提升效率。2026年ESMO靶向抗癌疗法（TAT）大会设置了一个聚集人工智能（AI）的教育专场，主旨是“The agentic AI advantage:Optimising oncology clinical trials（代理式人工智能的优势：优化肿瘤学临床试验）”。Agentic AI不同于传统被动响应的AI，而是指能够自主设定目标、制定计划并采取行动的自动化系统，无需人类持续监督。
会议期间，ESMO主席Fabrice André在ESMO官网发布的一篇文章指出，促进学术临床研究是ESMO的优先事项之一，而人工智能可能是一个重要的推动力。
早期临床试验报告的结果决定着所研究方案的成败。鉴于生物技术公司开发的药物数量不断增加，且彼此之间往往只有微小差异，当前迫切需要了解它们的作用机制，以区分有前景的药物和较差的药物，并识别可靠的生物标志物。临床前阶段需仔细甄别哪些药物值得投入更多资源和资金。
AI可以促进数据捕获和采集，提高每项试验的资源效率，可能降低成本；此外，AI本身就是临床研究的对象，开发和训练新型工具系统需要越来越大的数据集，这将加强学术中心之间的合作与整合。
在过去两年中，ESMO真实世界数据与数字健康工作组开展了大量工作，旨在为AI的使用构建一个框架，促成了《ESMO大型语言模型临床实践使用指南》的制定，这是一个将基于AI的解决方案明智、安全、有效地融入临床实践的框架。最近，该小组制定了《ESMO肿瘤学中基于AI的生物标志物基本要求》，这是一个概念框架和指南，关乎在肿瘤学中验证和安全使用基于AI的生物标志物。
癌症药物研发的未来不仅取决于开发出更好的药物，还取决于通过更智能的技术驱动方法、强大的基础设施以及增加教育和培训机会（尤其是针对下一代研究人员），来发展研究生态系统。2026年ESMO TAT大会特意设计为一个小型论坛，使不同的肿瘤领域相关者能够参与讨论。重要的是，它提请大家注意优化早期临床研究的必要性：一旦建立了坚实的基础，药物研发的后续阶段就会变得高效得多。
利用代理式人工智能重塑肿瘤学临床试验
Reis-Filho，J.在2026年ESMO TAT大会的教育专场作报告，主题为《Transforming R&D with AI（用人工智能变革研发）》[1]。报告指出半自主与自主基础模型正助力癌症研究与抗癌药物开发。
过去30年间，肿瘤学的关键演进始终与技术发展同步，如今日益重塑肿瘤学研究格局的人工智能亦不例外。当前，具备代理能力的人工智能模型已能以不同程度的精确性和准确性，半自主地完成多种任务。该技术正以空前的速度持续演进：昨日的尖端成果已然被超越，其所能驾驭的复杂程度亦在逐月成倍增长。
去年，一家大型制药公司与专业AI公司合作，创建了肿瘤学领域最大的多模态基础模型，该模型基于电子健康记录、实验室检测结果、病理图像、病理报告、放射影像、放射报告以及患者就诊过程中的非结构化记录。通过自监督模型提取的患者特征表征，可助力解答一系列关键问题：例如预测哪些患者可能对特定疗法反应最佳；而更重要的是，如何借助一套医院可广泛使用的系统，将这类潜在获益规模化落地。
这些工具能够利用真实世界数据，帮助改进重点瘤种领域下一代治疗方案——利用真实世界数据，不仅为新疗法的开发提供参考，也为新老疗法的联合应用指明方向。最新一代人工智能系统的一个关键优势在于，它们能在相对较小的数据集上实现精准泛化（accurate generalisation），从而以远低于传统研发模式的时间、人力和最终成本，推动研究进展。通过精简优化临床试验流程（streamlining clinical trials）、降低从II期过渡到III期的失败风险。AI工具有效减少了对大规模患者招募的需求，并有助于加快审批进程。目前，基于数百万患者数据训练而成的模型已在应用，并在癌症早期检测和毒性预测方面展现出潜力。
2024年，首个基于病理学人工智能的抗体药物偶联物（ADC）预测性生物标志物问世。该标志物利用TROP2归一化膜/质比率，在TROPION-Lung01临床试验中证实可有效指导datopotamab deruxtecan治疗非小细胞肺癌患者（详见J Thorac Oncol.2024;19(Suppl):S2–S3）。该模型采用定量连续评分（QCS）平台（一种计算病理学领域的完全监督式人工智能解决方案），能够识别癌细胞，并在单细胞分辨率下量化癌细胞亚细胞结构（即细胞膜、细胞质和细胞核）中的目标蛋白表达水平。通过引入前沿的基础模型，QCS平台的开发进程大幅加快，这些模型在算法开发过程中减少甚至完全省去了人工标注的环节，将开发周期从预计的2.5年缩短至约5.5个月。这类人工智能解决方案具有极高的灵活性，可支持多重生物标志物解决方案以及下一代多模态生物标志物的开发。
将领域特定的人工智能模型（domain-specific AI models）整合到肿瘤学研发中，依赖于一个复杂的共生合作生态系统（complex ecosystem）。这一系统承认各方需求各异，并以各参与方的独特优势为基础。不具备人工智能专业知识的制药公司和研究中心，可以从专业人工智能公司外部引入合适的领域特定自监督基础模型，利用这些模型来强化、微调和扩充自身的专有数据。处于研究前沿的学术机构，其专业知识对合作网络的成功至关重要，而作为回报，这种合作关系也将有助于加速其自身研究项目的进展。最后，与患者和权益倡导组织（patients and advocacy groups）进行沟通至关重要，这样才能在药物研发的最初阶段就纳入患者的声音。
AI不是未来，它就是现在。学习如何最好地利用AI力量，有助于提高个性化医疗服务的速度和效率。
参考文献Reis-Filho J.Transforming R&D with AI.ESMO Targeted Anticancer Therapies Congress 2026-Educational Session:The agentic AI advantage:Optimising oncology clinical trials
京公网安备 11010502033352号