膀胱癌在英国常见肿瘤中排名第七（在我国男性常见肿瘤中排名第六），约10%的患者在诊断时为晚期。晚期患者治疗困难，诊断后患者平均存活12~18个月。由于化疗的毒性和有限的生存获益，很多患者放弃了治疗。

　　晚期膀胱癌的治疗研究已经连续30年没有获得大的进展。而就在昨天（11月26日），发表于《自然》杂志的一项研究打破了这一多年的沉寂。来自伦敦玛丽皇后大学的科学家使用抗-程序性细胞死亡分子配体1（PD-L1）单克隆抗体，MPDL3280A，取得了重大突破。同期《自然》杂志上还发表了耶鲁癌症中心Roy Herbst的文章，介绍了该药在肺癌、肾癌、结肠癌或头颈部肿瘤患者中的应用资料。

　　该研究为Ⅰ期、国际多中心临床试验，68例晚期膀胱癌患者接受了MPDL3280A治疗，这些患者用当前所有标准手段的治疗均以失败告终。治疗前，研究者对所有患者都检测了PD-L1的表达，约一半患者（30例）的肿瘤为PD-L1阳性。

　　治疗6周后，43%的PD-L1阳性患者的肿瘤缩小，治疗12周后，比例增加为52%。其中有2例（7%）影像学检查肿瘤完全消失。在PD-L1阴性的患者中，也有11%对治疗产生了应答。而且治疗应答所产生的获益作用是持续的。在安全性方面，数据也十分令人振奋，最常见的副作用为乏力和食欲减退。

　　有这样辉煌的早期结果，美国FDA已将MPDL3280A认定为突破性治疗也就不足为奇了。文章第一作者，伦敦玛丽皇后大学巴茨癌症研究所医学肿瘤顾问Tom Powles博士认为：“这项研究使晚期膀胱癌治疗研究向前迈进了一大步。几十年来，化疗一直是唯一选择，但患者预后仍然很差，而且很多患者病情严重，根本无法耐受化疗。这个药物不仅获得了很高的应答率，而且我们还可以将其靶向应用于PD-L1阳性的患者……现在欠缺的就是大型试验的验证。”