编者按：三阴性乳腺癌（TNBC）占所有乳腺癌的15%-20%，患者复发转移风险居高不下，是乳腺癌治疗领域的重点难点病种^[1]。该病后线治疗手段匮乏，既往经多线治疗的晚期患者缺乏有效治疗方案，临床亟待创新药物突破治疗瓶颈。芦康沙妥珠单抗（SKB264）成功纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》，为TNBC患者带来了可及且可负担的治疗新选择，也成为该领域治疗发展的重要里程碑。在此背景下，肿瘤瞭望特邀大连医科大学附属第二医院李曼教授、复旦大学附属肿瘤医院王碧芸教授及四川省肿瘤医院王浩教授，深度解读芦康沙妥珠单抗（SKB264）的医保准入价值、临床研究证据、药物优势及未来应用展望，为其临床规范应用提供专业参考。

 

李曼教授：芦康沙妥珠单抗（SKB264）纳入医保的核心支撑，本质是“患者需求迫切、临床价值达标、性价比可控”多者的结合。从患者需求来看，TNBC占所有乳腺癌的15%-20%，患者复发转移风险相对较高，既往经多线治疗后缺乏有效手段^[1]，而芦康沙妥珠单抗（SKB264）作为首个由我国自主研发的TROP2 ADC，为TNBC患者提供了兼顾疗效及安全性的“中国方案”。此次医保覆盖范围主要聚焦于既往至少接受过2种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性TNBC，这与该药的获批适应症高度契合，精准覆盖了最需要的晚期患者群体。从临床价值来看，其核心临床试验OptiTROP-Breast01证实了显著的疗效优势，能有效延长患者生存期、改善生活质量，这是医保准入的核心前提；同时，通过以性价比为核心的医保谈判，药物价格得以大幅下降，这既直接减轻了患者的医疗费用负担，也节约了医保基金支出，符合医保基金“保基本”和提升保障效率的目标。如今，该药正式进入新版医保目录名单，将进一步提升临床可及性，让更多患者受益于创新医疗成果。

 

李曼教授

 

王碧芸教授：芦康沙妥珠单抗（SKB264）纳入医保将显著减轻晚期TNBC患者的经济压力。此前该药未纳入医保时，高昂的治疗费用让很多患者望而却步，纳入医保后，患者自付比例大幅降低，真正实现了“创新药可及、用得起”。值得补充的是，近年来，国家持续加快创新抗癌药物的医保准入速度，初衷就是为了让更多患者用上“创新药、平价药”。芦康沙妥珠单抗（SKB264）的医保准入，既契合了国家医保“鼓励创新、保障民生”的核心导向，亦提升了“中国智造”在乳腺癌治疗领域的话语权。从覆盖细节来看，此次医保准入不仅明确了适应症范围，还明确了用药规范，与临床诊疗指南形成呼应。此外，芦康沙妥珠单抗（SKB264）作为国内研究进展较快的TROP2ADC药物，其医保准入也能推动国内ADC领域的创新发展。

 

王碧芸教授

 

 

王碧芸教授：OptiTROP-Breast01研究是一项多中心、随机、开放标签的临床试验，核心设计是对比芦康沙妥珠单抗（SKB264）与化疗，用于既往接受过至少2线标准化疗方案（包括至少一种用于转移性阶段的治疗）的局部晚期、复发或转移性TNBC患者的疗效和安全性。值得关注的是，OptiTROP-Breast01研究基于中国人群开展，研究设计与我国临床诊疗实践高度契合。截至2023年11月30日，中位随访10.4个月，结果显示，芦康沙妥珠单抗（SKB264）组和化疗组的中位无进展生存期（PFS）分别为6.7个月和2.5个月，芦康沙妥珠单抗（SKB264）组显著降低疾病进展或死亡风险68%；且芦康沙妥珠单抗（SKB264）组的9个月PFS率达34.0%，化疗组仅5.9%。总生存期（OS）方面，芦康沙妥珠单抗（SKB264）组中位OS尚未达到，化疗组为9.4个月，但研究结果已跨越预设的疗效界值，芦康沙妥珠单抗（SKB264）组可显著降低患者死亡风险47%。亚组分析显示，无论TROP2表达水平如何，芦康沙妥珠单抗（SKB264）组相比化疗均显著获益。其中，TROP2高表达亚组中，芦康沙妥珠单抗（SKB264）组的中位PFS达8.3个月，化疗组仅2.3个月。上述研究数据充分证实，芦康沙妥珠单抗（SKB264）能为晚期TNBC患者带来显著生存获益^[2]。除了优异的疗效，OptiTROP-Breast01研究中芦康沙妥珠单抗（SKB264）的安全性数据同样具备临床参考价值，亦是其获得临床广泛认可的重要依据。研究显示，芦康沙妥珠单抗（SKB264）组常见≥3级治疗相关不良事件（TRAEs）为中性粒细胞计数降低、贫血及白细胞计数降低，均为ADC药物常见的血液学毒性，且大多数患者在对症治疗后能够恢复，导致治疗终止的TRAEs发生率较低，仅1.5%。该药物整体安全性良好，耐受性优于传统化疗，且未发现新的安全信号。基于该研究的扎实循证医学证据，芦康沙妥珠单抗（SKB264）快速获得临床指南的推荐。目前，国内多项乳腺癌诊疗指南，如《中国抗癌协会与中华医学会肿瘤学分会乳腺癌诊治指南与规范(2026年版精要本)》（《CBCS小红书》）、《CSCO乳腺癌诊疗指南（2025版）》和《中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2024版）》纳入二线治疗推荐方案^[3-5]，为该药物的临床广泛应用及医保准入提供了重要的指南支撑，让临床用药有章可循。

 

王浩教授：芦康沙妥珠单抗（SKB264）作为一款靶向TROP2的ADC药物，其差异化的结构设计的和独特的作用机制，是其实现“高效低毒”疗效优势的关键。芦康沙妥珠单抗（SKB264）由具备高亲和力和靶向效应的人源化抗TROP2单抗、经过优化的CL2A连接子和自研的新型拓扑异构酶Ⅰ抑制剂T030组成。其药物抗体比（DAR）达到约7.4，接近链间半胱氨酸偶联的理论最大值，可保障每个抗体分子携带足够数量的细胞毒性载荷，进而提高对肿瘤细胞的杀伤潜力。该药物采用不可逆偶联技术，有效降低抗体与连接子的解耦分离。另外，其载荷T030可通过拉电子效应提高与连接子结合的稳定性^[6]。此外，芦康沙妥珠单抗（SKB264）的结构优势，最终通过其独特的作用机制转化为临床疗效优势。其作用机制可概括为“精准靶向、定向杀伤”。芦康沙妥珠单抗（SKB264）的抗体部分能够特异性结合肿瘤细胞表面高表达的TROP2抗原，TROP2是一种跨膜糖蛋白，在TNBC中过表达率高达80%，但在正常组织中表达较低，这就保证了治疗的精准性；通过抗原-抗体相互作用，将药物精准定位到肿瘤细胞表面，为后续的毒素释放和细胞杀伤提供靶向基础。药物进入肿瘤细胞后，连接子在肿瘤细胞内特定环境（如溶酶体的酸性环境或特定酶的作用）下发生裂解，释放出毒素T030。由于T030具有一定的细胞膜穿透性，不仅可以作用于表达TROP2的肿瘤细胞，还可扩散到周围的肿瘤细胞，对邻近的肿瘤细胞产生杀伤作用，即发挥旁观者效应，从而扩大药物的抗肿瘤范围。此外，体外实验和头对头研究证实，与同类TROP2ADC药物相比，芦康沙妥珠单抗（SKB264）在肿瘤组织中的有效载荷暴露量约高4.6倍，肿瘤抑制率（TGI）显著更优，可在最大限度减少不良反应的同时，保持相当甚至更优疗效，这也是其相较于同类药物的临床竞争力^[6]。

 

王浩教授

 

李曼教授：芦康沙妥珠单抗（SKB264）纳入医保后，对临床实践的影响是多维度、深层次的。首先，从患者层面来看，药物可及性大幅提升，自付费用降低，将有更多晚期TNBC患者能够用上这款高效低毒的创新药物，避免因费用问题放弃治疗，从而改善患者的生存质量、延长生存期，这是最直接的民生意义。其次，从临床诊疗层面来看，其填补了晚期TNBC多线治疗的空白，为临床医生提供了新的治疗选择，尤其是对于化疗耐药的患者，芦康沙妥珠单抗（SKB264）将成为重要的后续治疗方案，同时其良好的安全性也能减少治疗相关不良反应，提升患者的治疗依从性。此外，其还将推动临床医生对TROP2靶点和ADC药物的认知，促进精准治疗理念在TNBC领域的普及。另外，芦康沙妥珠单抗（SKB264）的后续研发策略将聚焦于联合治疗模式的探索，包括与PD-1/PD-L1等免疫检查点抑制剂及PARP、AKT抑制剂等靶向药物联用，以期协同增效并克服耐药；同时，其临床应用正从后线治疗向早期新辅助治疗阶段前移，并在TROP2高表达瘤种中拓展适应症，旨在为更广泛的患者群体带来生存获益。

 

王浩教授：从未来展望来看，芦康沙妥珠单抗（SKB264）的发展潜力巨大。在临床应用方面，目前其医保覆盖和获批适应症主要聚焦于晚期TNBC的后线治疗，未来随着更多临床试验的推进，有望拓展至一线治疗、辅助治疗等更多场景，同时其联合用药研究也在积极开展，探索更多适应症，未来有望进一步提升疗效，为患者带来更大获益。在药物研发方面，芦康沙妥珠单抗（SKB264）的成功和医保准入，将为国内ADC药物的研发提供借鉴，推动更多靶向TROP2及其他靶点的ADC药物问世，助力国内创新药产业的发展。同时，随着医保政策的持续完善，也期待芦康沙妥珠单抗（SKB264）能进一步扩大医保覆盖范围，让更多患者受益。

 

▌参考来源：

 

[1].中国医药教育协会肿瘤药物临床研究专家委员会，中国初级卫生保健基金会乳腺癌专业委员会.三阴性乳腺癌免疫检查点抑制剂临床应用专家共识（2025版）[J].中华医学杂志，2025，105(38):3394-3406.

 

[2].Yin Y，Fan Y，Ouyang Q，et al.Sacituzumab tirumotecan in previously treated metastatic triple-negative breast cancer:a randomized phase 3 trial.Nat Med.2025 Jun;31(6):1969-1975.

 

[3].中国抗癌协会乳腺癌专业委员会.中华医学会肿瘤学分会乳腺肿瘤学组.CBCS&CSOBO乳腺癌诊治指南与规范精要本（2025版）.

 

[4].中国临床肿瘤学会指南工作委员会.中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南.2025版.

 

[5].国家肿瘤质控中心乳腺癌专家委员会，等，中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会.中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2024版）[J].中华肿瘤杂志，2024，46(12):1079-1106.

 

[6].Cheng Y，Yuan X，Tian Q，et al.Preclinical profiles of SKB264，a novel anti-TROP2 antibody conjugated to topoisomerase inhibitor，demonstrated promising antitumor efficacy compared to IMMU-132.Front Oncol.2022;12:951589.Published 2022 Dec 23.