真实世界数据（Real-world Data，RWD）及基于RWD分析得到的真实世界证据（RWE），近年来在临床肿瘤学领域吸引了大量关注，但RWD与RWE的价值并不限于与随机对照临床研究（RCT）共同指导临床决策，未来还有望成为医疗保险支付方对特定创新药物评价的重要依据。近日，一项基于北京市医保数据库权威信息，分析ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线接受酪氨酸激酶抑制剂类靶向药（即ALK-TKI）治疗现状的大规模真实世界分析结果公布，直观呈现了我国临床实践中不同ALK-TKI治疗相关的各项开支详情，可在RWD/RWE应用新时代和医保新政策背景下，提供了ALK-TKI一线治疗临床价值、经济价值与综合价值的多方面重要信息。《肿瘤瞭望》就此特邀郑州大学第一附属医院李醒亚教授，解读本次基于北京医保数据库信息开展的真实世界分析相关内容，探讨应用RWD/RWE指导医保支付决策的优势与挑战，以此展望本次分析结论对未来ALK-TKI临床应用的深远影响。
编者按：真实世界数据（Real-world Data，RWD）及基于RWD分析得到的真实世界证据（RWE），近年来在临床肿瘤学领域吸引了大量关注，但RWD与RWE的价值并不限于与随机对照临床研究（RCT）共同指导临床决策，未来还有望成为医疗保险支付方对特定创新药物评价的重要依据。近日，一项基于北京市医保数据库权威信息，分析ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线接受酪氨酸激酶抑制剂类靶向药（即ALK-TKI）治疗现状的大规模真实世界分析结果公布，直观呈现了我国临床实践中不同ALK-TKI治疗相关的各项开支详情，可在RWD/RWE应用新时代和医保新政策背景下，提供了ALK-TKI一线治疗临床价值、经济价值与综合价值的多方面重要信息。《肿瘤瞭望》就此特邀郑州大学第一附属医院李醒亚教授，解读本次基于北京医保数据库信息开展的真实世界分析相关内容，探讨应用RWD/RWE指导医保支付决策的优势与挑战，以此展望本次分析结论对未来ALK-TKI临床应用的深远影响。
李醒亚教授
郑州大学第一附属医院肿瘤二科主任、主任医师教授、博士、博士生导师
美国康州大学博士后中国临床肿瘤学会（CSCO）理事中国老年学和老年医学学会精准医疗分会副主委中国医药教育学会肿瘤化疗专业委员会副主委中国医疗保健国际交流促进会肿瘤内科分会常务委员中国医药教育协会肿瘤免疫治疗专业委员会常务委员河南省卫生科技领军人才河南省呼吸与危重症学会肺癌专科分会主任委员河南省抗癌协会化疗专业委员会副主任委员
以全面信息提供重要证据，RWD/RWE应在医保决策中发挥更大作用
评估抗肿瘤创新药物是否应被纳入医保时，当前包括我国在内的大多数国家，均主要评估来自RCT特别是III期大规模RCT的循证医学证据。尽管严格把控、有序执行的RCT可直观反映创新药物疗效和安全性，但从临床实践用药角度出发，RCT提供的证据仍有不足之处，例如研究随访时间相对较短，难以评估药物上市后长期疗效和安全性，患者筛选标准较为严格，无法充分反映真实世界中患者特征，全球性研究中特定国家/族裔人群代表性不强等[1]。
即使仅从医保支付角度出发，RCT也无法提供评估创新药价值所需的全部信息，原因在于大多数RCT并未考虑收集或未充分收集药物经济学相关信息，如创新药本身费用、治疗期间总体开支等；我国医保部门往往需使用来自国外的疾病负担、治疗模式数据，结合创新药物国内上市后定价、基于我国经济发展水平评估的患者意愿支付阈值等信息开展相关分析，从而使分析结论的指导价值存在不足，或对创新药纳入医保及续约时的评估有所影响[1]。
因此，众多欧美国家医保决策方及监管部门已表示出应用RWD/RWE指导创新药支付决策的强烈兴趣[2]，来自保险数据、电子病历等多种渠道的RWD和RWE，经高质量收集和汇总分析后，不仅有望弥补RCT证据的固有短板，还在评估创新药长期临床价值、提供小样本/少见患者群体信息时具有独特优势。本次基于北京市医保数据库资料开展的真实世界分析，就与上述发展趋势颇为吻合，提供了ALK-TKI用于晚期一线治疗的药物经济学分析所需相关信息。
△RWD/RWE对医保支付、临床研究、药物审批等多方面均有潜在的重要影响
一线治疗“长持续、低消耗”，阿来替尼兼具双重优势
据已披露信息，本次真实世界分析共汇总北京全市700余家医院、2700余万人的全量医保就诊结算数据，即患者在门诊、急诊、住院及院外药店等不同场景下的结算数据均被纳入分析；经筛选后，分析纳入862例接受ALK-TKI一线治疗的局部晚期或晚期NSCLC患者（2019年1月-2025年2月，基本均已结束一线治疗），患者实际使用的ALK-TKI以阿来替尼（368例）、克唑替尼（336例）为主，其次为洛拉替尼（49例）、恩沙替尼（65例），使用塞瑞替尼及布格替尼患者较少（不足30例），因此未纳入分析。
作为衡量患者经济负担的直观指标，接受阿来替尼治疗患者的年均总费用，为所有MNC ALK TKI产品中最低，且除ALK-TKI药物费用外的年均总费用约为8.7万元，低于洛拉替尼、克唑替尼，与恩沙替尼基本相当；分析还评估了患者治疗总费用的具体构成，其中接受阿来替尼治疗患者使用降糖/降脂/降压药、保肝药等应对不良反应用药的总花费也最低。
△不同ALK-TKI在本次真实世界分析中治疗年均总费用和TKI药物费用外治疗费用构成
此外，本次分析还评估了不同ALK-TKI的治疗持续时间（DOT），由于ALK-TKI往往需使用至疾病进展或毒性不可耐受为止，DOT实际可反映ALK-TKI治疗乃至病情控制疗效的可持续性；数据显示，阿来替尼为一线治疗时中位DOT最长的ALK-TKI，达19.0个月，洛拉替尼、恩沙替尼、克唑替尼的中位DOT分别为12.9个月、10.7个月和8.4个月。综合以上两方面信息，阿来替尼在真实世界中较其它ALK-TKI呈现出了“长持续、低消耗”的双重优势。
新标准、新数据、新结论，阿来替尼或将赢得医保支付更高级别认可
大多数ALK-TKI用于晚期NSCLC患者一线治疗适应症已被纳入我国医保，但纳入医保并非药物综合价值评估的终点。相较使用RCT或国外数据进行间接评估，收集我国真实世界信息，分析药物上市后的实际治疗期间总费用，对不同ALK-TKI的支付可持续性进行药物经济学评价，可得到对我国临床实践更有参考价值的结论，并影响医保续约决策与临床用药倾向。
2026年初，国家医保局已公开就《医疗服务真实世界医保综合价值评价管理指南（试行）》征求意见，旨在以RWD全面评估医疗手段在临床价值、经济价值、社会价值三大核心评价维度中的表现，从而优化医保基金使用效率，引导医疗资源合理配置，标志着医保支付思路、决策逻辑将从传统的“价格管控”、“费用核算”转向“价值购买”，且RWD/RWE将在评价中扮演重要角色，相应也将对RWD/RWE来源、质量和时效性提出更高要求。
而本次基于北京医保数据库信息展开的真实世界分析，即兼具数据来源权威、数据质量高且信息全面、分析结论时效性强等多重优势，分析结论可能快速向医保决策传导；在分析中展现“长持续、低消耗”特征，治疗期间患者经济负担相对较轻的阿来替尼，也有可能在医保部门的更多相关分析中保持优势，以出色的综合价值赢得进一步认可。
小结
ALK阳性晚期NSCLC一线治疗已全面进入ALK-TKI主导的新时代，选择疗效出色、安全性好且支付具有可持续性的ALK-TKI，是确保更多患者经治疗实现长期高质量生存的重要前提，而RWD/RWE将成为医保部门及相关各方评价支付是否可持续的重要依据。在本次基于北京医保数据库权威信息的真实世界分析中，展现多方面综合获益的阿来替尼，有望得到医保支付进一步的青睐，临床实践用药倾向也可能相应发生转变，或使阿来替尼覆盖更多ALK阳性晚期NSCLC患者，让患者实现高质量生存的同时，在经济层面尽可能“无后顾之忧”。
▌参考文献：
[1]Wang W，Tan J，Wu J，et al.Use of real world data to improve drug coverage decisions in China.BMJ.2023;381:e068911.Published 2023 Jun 15.doi:10.1136/bmj-2021-068911
[2]Masucci L，Lewis D，Zhao J，Carter C，Chan KKW，Wong WWL.The use of real-world evidence among healthcare payers:a scoping review.Int J Technol Assess Health Care.2025;41(1):e67.Published 2025 Sep 12.doi:10.1017/S0266462325100445
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